الملخص

الثلاسيميا الكبرى (β-TM) هي اضطراب دموي وراثي يتطلب نقل دم مدى الحياة. يؤدي تراكم الحديد الناتج إلى تلف في عدة أعضاء، خاصة القلب والغدد الصماء. هدفت هذه الدراسة إلى وصف وتقييم مؤشرات البقاء والمضاعفات لدى المرضى العمانيين المصابين بالثلاسيميا الكبرى.

المنهجية:
شملت الدراسة جميع مرضى β-TM المسجلين في وحدة الرعاية اليومية بمستشفى جامعة السلطان قابوس، وتم تنفيذها بأثر رجعي.

النتائج:

بلغ عدد المرضى 187 مريضًا، بمتوسط متابعة قدره 24.9 سنة. متوسط الأعمار عند التشخيص وبدء العلاج بالاستخلاب كان 0.7 و4.8 سنوات، على التوالي.

المضاعفات التي ظهرت في أعمار مختلفة [متوسط العمر (بالسنوات)، احتمالية خلو من المضاعفات بعد 20 سنة]:

الوفاة (20.0 سنة؛ 85%)

قصور الغدد التناسلية (15.9 سنة؛ 50%)

السكري (اعتمادًا أو غير اعتمادًا على الأنسولين) (20.0 سنة؛ 88%)

مضاعفات القلب (20.3 سنة؛ 91%)

هشاشة العظام (20.7 سنة؛ 96%)

قصور الغدة الدرقية (25.7 سنة؛ 97%)

مضاعفات الكبد (7.3 سنة؛ 54%).

ارتبط عدد المضاعفات بزيادة خطر الوفاة (P = 0.0038). أظهرت المواليد بعد عام 1980 انخفاضًا في خطر الوفاة (P = 0.005)، وقصور الغدد التناسلية (P < 0.0001)، ومضاعفات القلب (P = 0.004). وُجد أن ارتفاع الفيريتين في الدم عند بدء العلاج بالاستخلاب مرتبط بتطور مرض السكري (P < 0.001).

الاستنتاجات:

تُظهر هذه الدراسة طويلة الأمد تطور المضاعفات في أعمار مختلفة، وأن عدد المضاعفات يرتبط بالبقاء على قيد الحياة. أظهرت الفئات المولودة لاحقًا انخفاضًا في خطر الوفاة وبعض المضاعفات، بينما كان للتأخر في بدء العلاج بالاستخلاب تأثير سلبي مستمر حتى بعد متابعة طويلة الأمد.